全球第3例基因编辑猪肾移植完成:异种移植迈出重要一步

全球第3例基因编辑猪肾移植完成:异种移植迈出重要一步

2024年12月17日,纽约大学朗格尼健壮中心宣布完成了全球第3例基因编辑猪肾移植手术,标志着异种移植领域的又一次重大突破。这一创造性手术,不仅为肾衰竭患者带来了新的治疗希望,还为解决日益严重的器官捐献短缺难题提供了可能的解决方案。

基因编辑猪肾移植:开启新的治疗视角

此次移植手术的接受者是53岁的托瓦娜·鲁尼(Towana Looney),她因怀孕并发症导致的高血压,患上了不可逆的肾衰竭。自2016年起,鲁尼便依赖透析维持生活,但由于血液中的免疫抗体水平异常高,寻找合适的肾脏捐赠者几乎不可能。在等待了近8年后,鲁尼终于获得了美国食品药品监督管理局(FDA)批准,参与了一项名为“同情使用”的临床试验,接受基因编辑猪肾移植。

该猪肾由美国生物技术公司United Therapeutics的子公司Revivicor开发,经过10处基因编辑,去除了可能导致排斥反应的3种免疫原性抗原,并通过引入6个人类基因使其与人类肾脏更加相似,从而大大降低了免疫排斥的风险。手术成功后,鲁尼不仅摆脱了透析的困扰,而且术后恢复良好,目前已恢复正常生活。

异种移植的挑战与突破

异种移植,即使用动物器官移植到人类体内,长期以来一直面临着巨大的技术和伦理挑战。猪肾是目前进行异种移植研究的最热门选择其中一个,缘故在于猪的器官与人类相似性较高,且可以通过基因编辑技术进一步优化器官的适应性,减少排斥反应。

全球首例基因编辑猪肾移植手术于2024年3月在麻省总医院成功完成,但因心脏事件导致患者在两个月后去世。接着,2024年4月,纽约大学朗格尼健壮中心再次进行了一例基因编辑猪肾移植手术,虽然术后没有出现排斥反应,但最终由于血流不足,移植的猪肾未能成功维持功能。与前两例不同,鲁尼的移植手术取得了积极的效果,为这一领域的提高提供了宝贵的经验。

科学突破背后的技术创造

此次手术使用的基因编辑猪肾,经过了多项关键技术改进,显著降低了与人类免疫体系之间的排斥反应。通过CRISPR基因编辑技术,研究人员成功去除了猪肾脏中的α-gal基因,这个基因在异种器官移植中常常导致急性免疫排斥反应。除了这些之后,猪肾中还引入了人类基因,进一步提高了器官的免疫兼容性,增强了猪肾脏在人体内的生存能力。

这项技术的成功为未来的异种器官移植提供了新的思路,尤其是在肾脏移植领域,可能为大量等待器官移植的患者带来新的希望。据统计,全球每年有数万人因器官捐赠不足而失去生活,基因编辑猪肾的应用或将极大缓解这一困境。

对未来的展望

虽然当前基因编辑猪肾移植手术已取得阶段性成功,但仍面临诸多挑战。怎样确保移植器官的长期生存和功能稳定,仍一个亟待解决的难题。除了这些之后,怎样进一步优化免疫抑制药物的使用,减少患者对药物的依赖,也是未来研究的重点。

随着技术的不断提高,异种移植的前景非常广阔。预计在未来几年,更多的基因编辑猪肾移植临床试验将得到FDA批准,并逐步进入临床应用阶段。科学家们正在积极探索怎样进一步提高器官的功能,解决患者免疫排斥的难题,最终实现器官移植领域的革命性突破。

拓展资料

2024年12月17日,全球第3例基因编辑猪肾移植手术的成功,为异种移植领域注入了新的希望。这项技术突破不仅为肾衰竭患者带来了新的治疗机会,也为解决全球器官短缺难题提供了可能的解决方案。虽然技术仍在不断完善,但随着基因编辑技术的提高和临床试验的推进,异种移植未来有望成为治疗肾衰竭等器官疾病的重要手段。

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